11月19日，中美瑞康（RactigenTherapeutics）宣布其自主研发的FUS基因靶向小干扰RNA（siRNA）疗法RAG-21获得美国FDA孤儿药资格（OrphanDrugDesignation,ODD），用于治疗肌萎缩侧索硬化症（ALS）。
新闻稿称，RAG-21通过RNA干扰（RNAi）机制选择性敲降FUS基因的表达，从而降低有毒FUS蛋白的生成，靶向FUS-ALS的根本病理问题。通过中美瑞康的SCAD™递送平台，RAG-21能够在中枢神经系统（CNS）实现靶向、高效、持久的基因敲降。临床前数据表明，RAG-21具有缓解运动神经元退化并改善疾病预后的潜力，为这一侵袭性ALS亚型患者带来了希望。
中美瑞康（RactigenTherapeutics）是一家立足于中国和面向全球市场的平台型新药研发公司，致力于开发突破性小核酸药物与疾病治疗方法，同时掌握有肝内与肝外递送的小核酸药企之一，开发出了具有独立自主知识产权的SCADTM、LiCOTM等多个核酸药物递送平台技术。基于RNA激活技术和自主开发的Smart-TTCsaRNA药物开发平台，公司建立了具有高度差异化的小核酸药物管线，适应症涵盖神经退行性疾病、神经肌肉疾病、肿瘤、代谢与血液系统疾病等，为诸多疾病领域中无法成药的靶点、无法治愈的疾病提供创新型治疗方案。
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1、10月初，渤健的反义寡核苷酸（ASO）药物托夫生注射液上市（商品名：凯盛迪，批准文号：国药准字HJ20240102），用于治疗携带超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突变的ALS成人患者，重磅！国内首个渐冻症新药上市（
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重磅！国内首个渐冻症新药上市）。2、今年8月份，美国NeuroSenseTherapeutics公司公布环丙沙星和塞来西布复方缓释制剂PrimeC治疗ALS的IIb期研究更新结果：12个月调节铁水平，此与改善ALS生存和疾病缓解一致。此前公布的减缓36%的疾病进展和提高43%生存比例，显示了PrimeC作为ALS的变革性疗法的可能性，渐冻症小分子复方制剂可有效延缓疾病进展（渐冻症小分子复方制剂可有效延缓疾病进展）。
渐冻症小分子复方制剂可有效延缓疾病进展）。3、今年6月份，ABScience公司的Masitinib（中文名：马赛替尼）在欧洲用于ALS等适应症的上市许可申请因临床现场检查中发现的数据真实性问题而被EMA拒绝，2024年6月EMA新药批准简述（2024年6月EMA新药批准简述）.
2024年6月EMA新药批准简述）.4、今年4月份，Amylyx制药的苯丁酸钠和牛磺酸二醇复方制剂Relyvrio/Albrioza在ALS患者中的III期临床研究失败，进而启动退市程序，股价跌80%&裁员70%！Amylyx争议渐冻症药物Relyvrio/Albrioza临床III期失败并启动退市申请（股价跌80%&裁员70%！Amylyx争议渐冻症药物Relyvrio/Albrioza临床III期失败并启动退市申请）。
股价跌80%&裁员70%！Amylyx争议渐冻症药物Relyvrio/Albrioza临床III期失败并启动退市申请）。
