编者语：FDA的加速程序是为了鼓励制药公司开发治疗严重或危及生命疾病等未被满足的临床需求的新药而设立的。这些程序包括快速通道（Fast Track）、突破性疗法（Breakthrough Therapy）、加速审批（Accelerated Approval）和优先审评（Priority Review），本文来自FDA网站对上述程序的详细解释。
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快速通道、突破性疗法、加速审批、优先审评
加快治疗严重疾病的药物的供应符合每个人的利益，特别是当药物是第一种可用的治疗方法时，或者如果该药物比现有治疗方法具有优势。美国食品和药物管理局（FDA）制定了四种截然不同且成功的方法来尽快提供此类药物：
优先审查
突破性疗法
加速审批
快速通道
由于这些方法中的每一种都意味着速度，因此可能会混淆每种方法的具体含义以及它们之间的区别。
一、快速通道
快速通道是一个旨在促进开发的过程，并加快对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的审查。
快速通道是一个旨在促进开发的过程，并加快对治疗严重疾病和满足未满足医疗需求的药物的审查。目的是更早地将重要的新药送到患者手中。快速通道可解决各种严重疾病。
确定病情是否严重是一个判断问题，但通常基于药物是否会对生存、日常功能等因素产生影响，或者如果不及时治疗，该病症将从不太严重的病情发展为更严重的病情的可能性。艾滋病、阿尔茨海默氏症、心力衰竭和癌症是严重疾病的明显例子。然而，癫痫、抑郁症和糖尿病等疾病也被认为是严重的疾病。
满足未满足的医疗需求被定义为提供不存在的疗法或提供可能比现有疗法更好的疗法。
任何正在开发的用于治疗或预防目前没有治疗方法的疾病的药物显然都是针对未满足的需求。如果有可用的疗法，快速通道药物必须显示出比现有疗法有一定的优势，例如：
显示出卓越的有效性、对严重结果的影响或对严重结果的改善效果
避免现有疗法的严重副作用
改善严重疾病的诊断，早期诊断可改善结果
降低常见疗法的临床显着毒性并导致治疗中断
能够满足新出现或预期的公共卫生需求
获得快速通道指定的药物符合以下部分或全部条件：
更频繁地与FDA举行会议，讨论药物的开发计划，并确保收集支持药物批准所需的适当数据
FDA更频繁地就拟议临床试验的设计和生物标志物的使用等事项进行书面沟通
如果符合相关标准，则有资格获得加速批准和优先审查
滚动审查，这意味着制药公司可以提交其生物许可申请 （BLA） 或新药申请 （NDA） 的完整部分供 FDA 审查，而不是等到 NDA 的每个部分都完成后才能审查整个申请。BLA或NDA审查通常在制药公司向FDA提交整个申请之前不会开始
快速通道指定必须由制药公司申请。在药物开发过程中，可以随时发起请求。FDA将审查该请求，并在60天内根据该药物是否满足了严重情况下未满足的医疗需求做出决定。
一旦药物获得快速通道指定，FDA和制药公司之间在整个药物开发和审查过程中的早期和频繁的沟通就会被鼓励。沟通的频率确保了问题和问题得到快速解决，通常会导致患者更早地获得药物批准和获得。
二、突破性疗法
一个旨在加快药物开发和审查的过程，这些药物可能比现有疗法有实质性的改善。
突破性疗法指定是一个旨在加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查的过程，初步临床证据表明，该药物可能在具有临床意义的终点上显示出比现有疗法的实质性改善。突破性疗法指定是一个旨在加快旨在治疗严重疾病的药物的开发和审查的过程，初步临床证据表明，该药物可能在具有临床意义的终点上显示出比现有疗法的实质性改善。
确定与现有疗法相比的改善是否显著是一个判断问题，取决于治疗效果的大小（可能包括效果的持续时间）和观察到的临床结果的重要性。一般而言，初步临床证据应显示出优于现有疗法的明显优势。
就突破性疗法指定而言，具有临床意义的终点通常是指衡量对不可逆发病率或死亡率 （IMM） 或代表疾病严重后果的症状的影响的终点。具有临床意义的终点也可以指表明对 IMM 或严重症状有影响的发现，包括：
对已建立的替代终点的影响
对被认为合理可能预测临床益处的替代终点或中间临床终点的影响（即加速批准标准）
对药效学生物标志物的影响不符合可接受的替代终点标准，但强烈表明对潜在疾病具有临床意义影响的潜力
与现有疗法相比，安全性显著提高（例如，肿瘤药物的剂量限制性毒性较小），有证据表明疗效相似
获得突破性疗法称号的药物有资格获得以下条件：
所有快速通道指定功能
早在第一阶段就开始对有效的药物开发计划进行强化指导
涉及高级管理人员的组织承诺
突破性疗法的指定由制药公司要求。如果申办者没有申请突破性疗法指定，FDA可以建议申办者考虑提交申请，前提是：（1）在审查提交的数据和信息（包括初步临床证据）后，该机构认为药物开发项目可能符合突破性疗法指定标准，以及（2）剩余的药物开发项目可以从指定中受益。
理想情况下，如果要获得突破性疗法的任何特征，FDA应在2期会议结束之前收到突破性疗法指定申请。由于突破性疗法认定的主要目的是开发尽可能有效地支持批准所需的证据，因此FDA预计突破性疗法认定申请不会在提交原始BLA或NDA或补充剂后提出。FDA将在收到突破性疗法指定申请后60天内作出回应。
三、加速审批
这些法规允许根据替代终点批准用于满足未满足医疗需求的严重疾病的药物。
在研究一种新药时，有时可能需要很多年才能了解一种药物是否真的对患者的生存、感觉或功能产生了真正的影响。在特定疾病背景下具有临床意义的积极治疗效果被称为“临床益处”。考虑到衡量药物的预期临床益处可能需要较长的时间，FDA 于 1992 年制定了加速批准法规。这些法规允许根据替代终点批准用于满足未满足医疗需求的严重疾病的药物。使用替代终点使FDA能够更快地批准这些药物。
2012年，美国国会通过了《美国食品和药物管理局安全创新法案》（FDASIA）。FDASIA第901条修订了《联邦食品、药品和化妆品法案》（FD&C法案），允许FDA加速批准用于治疗严重疾病的药物，以满足未满足的医疗需求，以确定药物是否对替代物或中间临床终点有影响。
用于加速批准的替代终点是一种标志物，即实验室测量、放射影像学图像、体征或其他被认为可以预测临床益处的措施，但其本身并不是临床益处的衡量标准。同样，中间临床终点是治疗效果的衡量标准，被认为可以合理地预测药物的临床益处，例如对不可逆发病率和死亡率 （IMM） 的影响。
FDA根据对该终点的科学支持来决定是否接受拟议的替代或中间临床终点。根据FD&C法案的要求，证明药物对替代或中间临床终点影响的研究必须“充分且控制良好”。
使用替代或中间临床终点可以节省药物审批过程中的宝贵时间。例如，FDA可以根据药物缩小肿瘤的证据来批准药物，而不必等待了解药物是否真的延长了癌症患者的生存期，因为肿瘤缩小被认为合理地有可能预测真正的临床益处。在这个例子中，基于肿瘤缩小的批准可能比等待了解患者是否真的活得更久要快得多。制药公司仍然需要进行研究，以确认肿瘤缩小实际上可以预测患者将活得更久。
如果确证性试验证实了临床益处，FDA通常会终止该要求。如果试验未能验证临床益处或未证明足够的临床益处来证明与药物相关的风险（例如，显示出明显小于根据观察到的对替代物的影响预期的益处幅度或持续时间），则可以撤回对药物的批准或更改药物的标记适应症。
四、优先审评
优先审评指定意味着FDA的目标是在6个月内对申请采取行动。
在获得批准之前，在美国销售的每种药物都必须经过详细的FDA审查程序。1992 年，根据《处方药使用者法》（PDUFA），FDA 同意了缩短药物审查时间的具体目标，并创建了两级审查时间系统——标准优先审查。优先审评指定意味着FDA的目标是在6个月内对申请采取行动（而标准审评为10个月）。
优先审评指定将把整体注意力和资源用于评估药物申请，如果获得批准，与标准申请相比，这些药物在治疗、诊断或预防严重疾病的安全性或有效性方面将有显著提高。
以下例子可以证明显着的改善：
在治疗、预防或诊断疾病方面有效性提高的证据;
消除或大幅减少限制治疗的药物反应;
记录在案的患者依从性提高，有望改善严重后果;或
在新亚群中的安全性和有效性的证据。
FDA决定每个申请的审查名称。但是，申请人可以明确要求优先审查，如《严重疾病行业快速计划指南-药物和生物制剂》中所述。它不影响临床试验期的长短。FDA 在收到原始 BLA、NDA 或疗效补充剂后 60 天内通知申请人优先审评指定。将药物指定为“优先”不会改变批准的科学/医学标准或必要的证据质量。
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