根据 WHO 2020 年数据，我国新确诊的癌症患者近 457 万例，死亡病例高达 300 万人，其癌症发病率和死亡率已位居世界首位。过去五年里，中国的抗癌药物支出增加超过一倍，抗肿瘤药物的可负担性已经成为目前公共卫生领域所面临的主要问题。
基于此，自 2015 年以来，我国启动一系列改革措施，包括药品审评审批改革和国家医保药品目录准入，旨在提高抗肿瘤药物的可负担性，惠及更多患者。政策催生之下，国内创新药产业高速发展，国产新药如雨后春笋一般持续涌现，为患者提供可负担的国产替代。
在这样的背景之下，近日柳叶刀子刊 The Lancet Regional Health-Western Pacific（IF：8.559）发表了来自清华大学和杜克大学的研究者们发表的一篇论文，从数据的角度评估比较了我国国产和进口同类抗肿瘤靶向药在价格、疗效和安全性上的差异。Insight 在此做翻译分享。
https://doi.org/10.1016/j.lanwpc.2022.100670
研究方法
提取 2010-2022 年获批上市的国产和进口同类抗肿瘤靶向药，纳入 12 组同靶点同适应症的国产和进口抗肿瘤靶向药（每组至少 1 个国产和进口抗肿瘤靶向药），包括 18 个国产（21 个适应症；21 个关键性试验）和 18 个进口（21 个适应症；27 个关键性试验）抗肿瘤靶向药。
本研究系统评估我国国产和进口同类抗肿瘤靶向药的价格（首发上市和最新的月治疗费用）、有效性和安全性，并进一步采用 Meta 分析来评价国产和进口抗肿瘤靶向药的疗效和安全性，包括疾病无进展生存期（PFS）、总生存期（OS）、客观缓解率（ORR）、严重不良反应（SAE）发生率和 GRADE ≥3 级不良事件（GRADE ≥3 AEs）发生率。
其中，抗肿瘤靶向药价格数据来源于 Insight 数据库和公开数据。
研究结果
国产和进口同类抗肿瘤靶向药自上市以来月治疗费用分别降低了 71% 和 62%，这主要由于国家医保药品价格谈判的重要作用。与进口抗肿瘤靶向药相比，国产同类抗肿瘤靶向药的首发上市和最新的月治疗费用中位数均显著低于进口抗肿瘤靶向药。同时，国产和进口同类抗肿瘤靶向药在有效性和安全性方面并无显著差异。
这些证据支持了近年来药品审批审评改革（国产同类抗肿瘤靶向药的上市）和国家医保谈判对于改善我国肿瘤患者用药可负担性发挥了不可替代的重要作用，同时为解决全球肿瘤患者用药可负担性问题提供了中国方案。此次研究也为更多国产同类抗肿瘤靶向药走向全球提供了强有力的证据。
1、国产抗肿瘤靶向药比进口同类药更具价格优势
相比于首发上市时的月治疗费用，最新（2022 年）的国产和进口抗肿瘤靶向药月治疗费用均呈明显降价趋势，中位数分别下降了 71%（P<0.001）和 62%（P<0.001）。
此外，国产抗肿瘤靶向药的首发上市价格（3786 美元 vs 5393 美元，P=0.007）和最新的月治疗费用中位数（1222 美元 vs 2077 美元，P=0.011）均显著低于同类进口抗肿瘤药物。
以 PD1/PDL1 靶向药用于治疗非小细胞肺癌为例，国产 PD1/PDL1 靶向药月治疗费用中位数仅为 878 美元，远远低于进口同类抗肿瘤靶向药（7667 美元），这也使中国患者有望享受全球最低的 PD1/PDL1 靶向药治疗价格。
进口 VS 国产：
同类抗肿瘤靶向药首发上市和 2022 年月治疗费用差异（上）及变化（下）
2、国产和进口同类抗肿瘤靶向药在有效性方面无显著差异
在证明国产抗肿瘤靶向药比进口同类药更具价格优势后，对国产和进口抗肿瘤靶向药主要有效性指标进行评估，包括总生存期（OS）、疾病无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。
结果显示，国产和进口抗肿瘤靶向药的 OS 指标无显著差异（HR: 0.71 vs. 0.66, P=0.38）；PFS 指标无显著差异（HR: 0.51 vs. 0.48, P=0.60）；ORR 中位数也无显著差异（ORR: 37% vs. 48%, P=0.51）。
OS 差异对比
PFS 差异对比
ORR 差异对比
3、国产和进口抗肿瘤靶向药在安全性上无显著差异
在证明国产抗肿瘤靶向药和进口同类药在有效性方面并无显著差异后，进一步对国产和进口抗肿瘤靶向药的安全指标进行评估，包括严重不良反应（SAE）发生率和 GRADE≥3 级不良事件（GRADE ≥3 AEs）发生率。
结果显示，国产和进口抗肿瘤靶向药在 SAE 发生率（RR: 1.40 vs 1.18, P=0.23）和 GRADE≥3 级不良事件（RR: 1.57 vs 1.61, P=0.92）方面均无显著差异。
严重不良反应（SAE）对比
GRADE≥3 级不良事件对比
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编辑：加一
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