近年来，伴随大数据、云计算、互联网等信息技术及算力的持续突破，以深度神经网络为代表的人工智能技术高速发展，也推动了AI技术在药物研发领域的应用。
AI制药，即是将机器学习、自然语言处理及大数据等人工智能技术应用到制药领域各个环节，如药物设计、化学合成、药物筛选、多药理学和药物再利用等，进而促进新药研发降本增效。
不过，目前AI药物研发仍然面临诸多挑战，如人才、数据等且至今市场仍未等到由AI辅助研发成功的创新药物上市。
2023年9月5日，在制药产业数智化峰会（PHDI 2023）上，会上关于“数智化创新在药物研发领域的应用与展望”的圆桌讨论，4位专家给出了他们的思考，现在与博药读者分享。
左一 郁征天 宇道生物CTO、联合创始人（主持）
左二 谷晓辉 湃隆生物联合创始人兼研发高级副总裁
左三 张琰 镁伽科技联合创始人兼首席运营官
左四 王珏 英矽智能对外业务发展负责人兼业务发展高级总监
AI在药物研发中的挑战
“做药是一门实验科学”，也就是说它大量数据是从实验中来，然后对下一步进行预测，或者基于这些实验数据做出模型，再来做进一步的预测。
因此如果要用AI来做研发，数据的质量就非常重要，用以训练AI技术的数据质量的高低，是最影响试验好坏的根本源头因素。
如何获取高质量的数据是一大挑战，而且获取数据的成本往往高昂。
谷晓辉指出，目前大部分AI公司都是引用公开数据来构建模型，如已发表的文献，公开的靶点库，药企、科研机构的公开数据等。
在另一场主题为《数智技术赋能制药工业以“智”提“质”》的圆桌讨论上，中国科学院院士、中国科学院上海有机化学研究所研究员、南方科技大学讲座教授马大为也提到，目前AI制药最大的问题是，假如依靠已经发表的数据或者网上的数据，对AI很不公平。因为我们发表的数据往往是积极的、经抽提过的数据，失败的数据较少。
更高质量、还原度高的数据需要通过做实验累积获得，然后再去挖掘它，提炼它，这样训练出来的AI模型可能更加准确。再用模型去解决实际问题，相辅相成，AI模型将越来越强。
但谷晓辉也指出，如果要做first-in-class的靶点就需要寻找源头化合物，搭建高通量筛选平台意义重大。但“商业化购买40万个化合物实体库成本太高了。”这对初创公司来说不切实际，对于有实力的公司来说很值得考虑。
俄罗斯工程院外籍院士、江苏谱新生物医药有限公司联合创始人/联席董事长张丹提供了另一种思路，他认为在数据获取方面，中国在体制上或许有优势。中国大量的公立医院的高质量数据，通过卫健委系统，以及国家建立的临床区域中心，可能让我们在数据结构、数据的质量以及数据成本方面形成优势，在大健康领域的大数据模型具有全球竞争力。如果再结合药监系统的数据，可让我们在真实世界和数据推算之间的模拟更为准确。
除了获取数据的成本，智能化平台建设的成本也需要考虑。
张琰讲到，目前市场上常见的大规模的自动化平台成本都非常高，造价属于千万级。
如何解决这一问题，张琰分享了镁伽科技的经验。一方面，镁伽通过使用国产耗材、试剂进行平替，降低成本。另一方面镁伽鲲鹏实验室以服务的形式对外销售，以租赁形式输出，为更多初创公司提供用得起的先进生产力工具。
人才是另一个挑战。
谷晓辉认为，既懂AI又懂创新药的复合型人才的欠缺是目前AI制药面临的最大挑战之一。
AI制药对人才要求是在AI和生物学、化学、物理学等等学科都要精通。如果不精通其他学科，调制的AI输出结果可能无效；对AI技术不精通，那制作的模型和统计的数据就不能很好地被AI所用。人才的稀缺是AI制药更为根本的痛点，未来希望通过人才引进与培养能缓解这一困境。
此外，AI在临床试验阶段的应用也面临挑战。
目前AI在药物发现、药物设计以及临床前研究都有了比较成熟的应用，但在最耗时和耗资的临床试验阶段渗入尚浅。
目前已有不少企业正在探索AI在临床试验方面的应用。例如，AI 在临床试验中的方案设计、数据收集、患者招募、方案的运营，以及对新临床项目进行成功率的预测等。
除此之外，单永强讲到了虚拟患者在临床中的应用。
虚拟患者，顾名思义就是一组数据，以最佳方式表示所需的人类特征，该数据基于大量真实患者数据，而实际上不包括任何可追溯的真实患者数据。虚拟患者从20世纪90年代开始兴起，最开始主要应用于医疗保健教育领域，近年来逐渐被药企所重视。
2022年2月，在拜耳和阿尔托大学在一项“未来临床试验”项目的研究中，仅招募真实患者作为实验组，靠AI技术创造临床试验中的“虚拟”对照试验组。
单永强提到，在最热闹的PD-1/PD-L1领域，已开展和积累的临床数据丰富，是否可以使用虚拟的对照组，既能提高药物开发的成本效益，也能让患者享受到更好的临床资源。
当然，AI制药面临的挑战不仅仅是上述几点，还有很多其他困难。正如王珏所说，人工智能正处于快速发展阶段，AI制药公司每迈出一步都有很大不确定性，只能是摸着石头过河。如何找到合适的落地产品和场景值得每个公司认真思考和探索。
未来2-3年可能取得的突破
近几年，AI制药的发展如火如荼，但仍只是处于初期。在未来2-3年，AI在药物研发领域最有可能取得的突破有哪些？
王珏认为，AI未来在创新型的靶点发现，包括对疾病的深度解读、biomarker的发现方面可能会给行业带来具有意义的改变。
而在临床结果预测方面可能短期内难以突破。因为最有价值的临床数据大都掌握在药企手中，而目前还看不到药企会将这些数据共享的动力和趋势。目前虽有一些做临床试验结果预测的软件，但这些预测并不是真正意义上的AI的预测，更多是统计学的预测。所以AI在临床结果预测方面想要有质的突变，可能还有很长的路要走。
谷晓辉认为，目前AI在临床前阶段已经得到了广泛的应用，但还没有一个突破性的成绩。未来希望看到，通过人工智能的方法，找到新的化合物结构，避开与已有专利化合物的重复。另外，他倡导大家发表文章时，将负面的结果也暴露出来，这样可能会提高AI模型预测的准确性。
张琰希望未来的2-3年，镁伽的先进生产力工具能为更多客户赋能，通过深度合作产生价值，在一些场景里实现10倍以上的效率的提升，以及成本的降低。
最后，引用主持人郁征天的话作为结语：“AI制药正处于方兴未艾之时，希望我们可以利用它来提高整个制药行业的创新能力，使我国制药行业发展得越来越快，并最终走在世界前列。”
责任编辑：琉璃
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